El Ministerio de Sanidad aprueba Fabhalta, el primer tratamiento oral para la hemoglobinuria paroxística nocturna

El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Fabhalta (iptacopán) de Novartis para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con anemia hemolítica previamente tratados con inhibidores de C5. Se trata de la primera terapia oral disponible para los pacientes con esta enfermedad rara, que ofrece una alternativa frente a los tratamientos intravenosos actuales, y que estará disponible en el Sistema Nacional de Salud a partir del 1 de julio.

La HPN es una enfermedad rara y huérfana que afecta entre 10 y 20 personas por millón en todo el mundo. Generalmente, se diagnostica en personas jóvenes, entre los 30 y los 40 años, tras un largo retraso diagnóstico que, de promedio, supera los dos años. Se trata de un trastorno sanguíneo en el que el sistema inmunológico destruye los glóbulos rojos.

En las personas con HPN, los glóbulos rojos carecen de un escudo protector de proteínas, lo que los hace vulnerables a ser atacados y destruidos por el sistema del complemento, una parte clave del sistema inmunitario que actúa como primera línea de defensa contra infecciones. Esta patología puede manifestarse de diferente forma en cada persona, pudiendo provocar fatiga extrema, anemia, trombosis, dificultad respiratoria y orina oscura, entre otros síntomas que impactan significativamente en la calidad de vida.

Según la doctora Marta Morado, secretaria general de la SEHH y presidenta del Grupo Español de Eritropatología, “aunque los inhibidores de C5 han mejorado el pronóstico, muchos pacientes siguen presentando anemia crónica, que provoca fatiga e impacta en su calidad de vida, y además dependen de tratamientos intravenosos en el hospital”.

“Por primera vez contamos con una opción oral para la HPN, con resultados muy positivos en el control de la enfermedad y un perfil de seguridad favorable”, señala el doctor David Beneitez, responsable de la Unidad de Eritropatología del Hospital Universitari Vall d’Hebron de Barcelona.

La aprobación de Fabhalta se basa en los resultados de los estudios de Fase III APPLY-PNH y APPOINT-PNH, que han demostrado se demostró superioridad en la mejora de los niveles de hemoglobina (Hb) en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos y en la tasa de evitación de transfusiones, junto con una reducción significativa de la fatiga. Además, su administración oral supone una mayor comodidad para los pacientes, eliminando la necesidad de infusiones intravenosas frecuentes.

La directora médica de Novartis, Lupe Martínez, manifestó que “esta aprobación supone un avance importante para los pacientes con HPN, que ahora disponen de un tratamiento oral que mejora su autonomía y su calidad de vida, permitiéndoles un mayor control sobre su enfermedad”.